千禧年出生的小惠千，剛剛過完11歲的生日，就因患急重型再生障礙性貧血，住進了醫院無菌艙，等待骨髓移植。由於長期激素治療的刺激，她顯得有些虛胖。沒有了媽媽的懷抱，沒有了自由的空間，沒有了可愛的玩偶，沒有了誇讚的老師，沒有了少年的夥伴，這些足夠讓她幼小的心靈經受難忍的傷感。
再生障礙性貧血(簡稱再障)是兒童期較爲嚴重和難治的血液病之一。急性重型再障如不進行積極的治療，平均生存期只有3個月。
“再障是一種表面沉默卻極具殺傷力的疾病，青少年兒童是高發人羣之一，一旦發病甚至可能命懸一線。”中華醫學會兒科分會血液學組委員、天津血液病研究所血液兒科主任竺曉凡教授指出：有的兒童再障是家長隨意給孩子用藥而導致的，有些已經患了再障的兒童由於家長自行用藥而耽誤了治療，需要引起廣大家長的警惕。
發病率有上升趨勢
再障的發病率具有地域差異性。西方國家每年發病率估計約爲0.2/10萬人。亞洲的發病率爲西方國家發病率的2—3倍。之前流行病學研究結果表明，我國再障患者發病率爲0.74/10萬人。“從門診病人情況來看，再障的發病率有上升趨勢。”
中華醫學會血液學分會(副主任委員)紅細胞貧血學組組長、天津醫科大學總醫院血液內科主任邵宗鴻教授指出，中國是再障大國，其發病率是歐美的2—3倍，由於人口基數大，其總體病人絕對數遠超歐美，因此再障在中國是很大的挑戰。
“再障是一種骨髓衰竭性疾病，以全血細胞減少爲特徵。”邵宗鴻教授對再障作了形象的比喻：急性白血病是造血良田的荒蕪化，草蓋住苗，有草有苗;而再障是造血良田的沙漠化，連草連苗都沒有。“在某種程度上，對人類的危害極大，甚至超過急性白血病等其他造血疾病。”
發病初期症狀不明顯
再障如同沉默的殺手，在發病初期表現得“沉默不語”，儘管已經出現骨髓造血功能低下、全血細胞減少和貧血，但一般很難察覺。然而，一旦疾病急速進展便具有極大的殺傷力，患者會出現嚴重的貧血，皮膚黏膜出血、視網膜出血和感染徵候羣，不僅生活質量一落千丈，甚至要在死亡線邊緣徘徊掙扎。
“10—25歲的青少年兒童與60歲以上的老人是再障的主要發病人羣。”竺曉凡教授特別提醒家長如果兒童及年輕患者出現身材矮小、咖啡斑及骨骼異常常提示可能爲先天性再障，應值得家屬警惕。
竺曉凡教授指出，家長要細心觀察孩子，“小孩子是不會裝病的，看到孩子不愛玩，面色不好，有鼻出血，身上有出血點，最好帶孩子到醫院查下血常規。”
兒童患病率可能高於白血病
由於再障的發病機制比較複雜，藥物治療不如白血病化療的目標那麼明確，而且即使治療有效，也需要至少3個月以上才能緩慢地逐漸顯現出來。因此，從某種角度來說，治療再障比治療白血病難。
張鳳奎教授介紹說，目前人們普遍存在一種認識誤區，談到血液疾病就只知道白血病，其實兒童再障的嚴重程度並不亞於白血病。儘管其年發病率低於白血病，但因爲存在歷年患病人數累積的情況，所以從總的患病率來看，兒童再障可能高於白血病。
再障的發病原因比較複雜，某些藥物、化學毒物、病毒感染、電離輻射等都有可能誘發疾病的發生，尤其是絕大多數再障病人找不到確切的發病原因，因此很難預防。“再障的及時診斷和早期有效治療，比預防更爲重要。”張鳳奎教授建議，當病兒出現不明原因的貧血、白細胞減少，尤其是血小板減少時，必須考慮到再障的可能性。
濫用抗生素後果很嚴重
第46屆美國血液學年會已明確提出再生障礙性貧血是由於多種原因引起的T淋巴細胞異常，導致自身造血幹細胞和祖細胞的過度凋亡，屬於自身免疫性骨髓衰竭疾病。少部分再生障礙性貧血患者爲先天性，源於常染色體隱性遺傳。大約70%—80%爲後天獲得性，發病原因難以確定，稱爲獲得性再障，其中有少數病例是由藥物、感染和接受放化療等引起。
對此，竺曉凡教授表示：“最常見的家長給孩子隨意用藥的現象就是孩子發燒了，家長給孩子吃抗生素，因爲感染是再障的症狀之一，如果孩子是再障你給孩子吃抗生素根本不管用，而且濫用藥物還會誘發再障。正確的做法是到醫院驗個血常規，在醫生指導下用藥。”
醫生對再障認識不足
由於再障發病機理尚不清晰，在中國，無論公衆還是臨牀醫生，對於再障疾病認知及治療都有提升空間。
爲了進一步瞭解目前我國再障疾病臨牀診療現狀，近日，賽諾菲攜手國內權威專家，啓動了首個“中國再生障礙性貧血登記研究”，其結果將爲今後臨牀醫生規範化診斷治療再障提供借鑑參考。賽諾菲醫學專家ardKadota強調，由於再障需要系統治療，因此治療的規範性和科學性無論對於患者還是醫生無疑都是一種考驗和要求。“患者不放棄、不拖延，醫生規範化治療成爲首要遵循原則。”
邵宗鴻教授也表示，由於再生障礙性貧血的治療是一個長期的過程，無論臨牀醫生還是患者家屬都應注意賦予患者更多的支持，鼓勵患者樹立正確面對疾病的積極態度和治療信心。同時在治療時也應嚴密監測和認真執行各項護理措施,做好心理護理給予全方位的康復支持。
規範化治療助力患者
在全球各地，針對再生障礙性貧血治療的各種研究從未停止過探索的腳步。隨着相關治療指南的陸續問世，再障的規範化治療路線圖開始逐漸明朗。
“免疫抑制治療就是近年來得到充分肯定，並取得顯著療效的再障治療方案。”張鳳奎教授介紹說，國際上，大量臨牀數據肯定了以抗胸腺細胞免疫球蛋白(ATG)即復寧爲代表的免疫抑制治療的價值。2009年英國血液病學標準委員會指南推薦即復寧爲再障的一線治療方案，併成爲唯一被SFDA批准用於治療再障的進口ATG產品。“迄今爲止，即復寧是唯一在中國獲准用於治療再障的進口ATG產品，目前已普遍用於治療再障。”
