2014年10月29日市場諮詢公司Evaluate公佈了新的“EvaluatePharma?孤兒藥2014年報告”，指出2020年孤兒藥有望佔到處方藥總銷售額的19%，不包括仿製藥的份額，年銷售額將達到1760億美元。
孤兒藥市場的增長率設定爲11%，目前整體處方不包括仿製藥的市場增長率爲5%，孤兒藥市場增長率將超出一倍以上。Evaluate公司在今年的報告中首次涵蓋了美國銷售、成交量和價格的內容設定。在2014年，每名患者每年在孤兒藥上的平均花費爲137782美元，相比其他非罕見病藥物平均花費爲20875美元。
“孤兒藥已不再是一個縫隙市場，預計到2020年將佔處方藥市場的19%，”Evaluate的研究負責人Raeside表示，“雖然使用孤兒藥的人羣被定義爲最小的，但他們代表了高額的門診支出，而隨着越來越多的孤兒藥推出，保險公司將仔細尋找新的工具來抓捕成本的增長，。”
報告中一些的主要發現如下：
2013年在美國有260孤兒藥獲得相應的稱號。
至2020年孤兒藥銷售額每年增長11%，用於治療主要患者羣體的普通藥物(不包括仿製藥)增長率爲5%。
Vertex的VX-809與Kalydeco組合藥物是2013年基於淨現值最有價值的研發中的孤兒藥，而Pharmacyclics的Imbruvica2013年被美國FDA批准，被評爲最有前途的新孤兒藥。
百時美施貴寶將在2020年超越諾華稱爲孤兒藥領域領導者，其孤兒藥的銷售主要歸功於癌症免疫治療藥物Opdivo。
罕見病藥物的3期試驗成本僅爲非孤兒藥的一半，但孤兒藥的開發時間並不比非孤兒藥短。
對3期階段或提交申請的孤兒藥的投資預期收益率比非罕見病藥物高1.89倍。
