無論是同胞移植還是非親緣移植，地中海貧血的治癒率都可高達90%！南方醫院研究團隊一篇題爲《新移植方案改善了非親緣供者移植治療地中海貧血的結果》的臨牀研究論著近日發表在國際頂級血液學期刊《Blood》雜誌。該成果代表了當前國際上造血幹細胞移植治療地貧的顯著進步，標誌着我國在該領域的臨牀研究已達國際領先水平。
治癒率遠高於意大利組的75%
“這篇文章屬於前瞻性非隨機臨牀研究，總結分析了從2008年10月到2011年6月使用‘南方-08-地貧（NF-08-TM）’新移植方案100例病人的結果。”據該研究論著的第一作者，亞洲兒童骨髓移植臨牀研究委員會主席、南方醫科大學南方醫院兒科主任李春富教授介紹，研究人員在100例患者中着重對82位患有重型β地貧患者進行了分析，其中52位進行了異源外周血造血幹細胞移植（PBSCT），即其供體來自非親屬幹細胞，另外30位則是來自親屬供體進行的造血幹細胞移植。這些患者移植時的平均年齡爲6.0歲，男女性患者的比例爲56:26。平均隨訪時間爲24個月。
對比發現，兩組患者無β地中海貧血生存率（即地貧治癒率）90.4%（非親屬組）和83.3%（親屬組）。“這一結果在今年6月30日又升級了。NF-08-TM已被175例地貧患者使用，其中來自親屬供體移植的地貧治癒率已超過89%。”李春富說，這一結果是因其團隊在治療地貧過程中運用了新的疾病分層方法，採用外周血幹細胞作爲新的幹細胞源，並使用了新移植方案，使其治癒率遠遠高於意大利組報道的結果（75%）。
“由於我國大多家庭都只有一個孩子，難以找到同胞移植，這一成果爲治療缺少匹配親屬供體情況下的β地中海貧血患者帶來了希望。”李春富說。
排期做移植需等四五年
不過李春富表示，我國地貧防治工作依然任重道遠。根據南方醫科大學徐湘民教授課題組在兩廣地區進行的地貧流行病學調查，廣東地區人羣的地貧基因攜帶率爲11%，即每9個人中就有1人爲地貧基因攜帶者。目前，全省估計僅中重度β型地貧患者就有約3000人，每年還新增重型β地貧兒約200人。李春富表示，希望政府能予以支持。
