生物探索網站報道據路透社媒體最新資訊，上週五時，歐洲藥品管理局EMA推薦了一種基因療法藥物，Glybera藥物是由荷蘭一家生物技術公司uniQure研發並且提交上市申請的。據悉該療法藥物是基因治療領域的首例，藥物的研發以及申請過程也是坎坷無數。
二十多年以來，醫藥行業的專家以及知名製藥商都在進行各種各樣的試驗，希望可以研發出新型基因治療療法。UniQure公司的這種基因療法藥物主要適用於那些患有脂蛋白脂酶缺乏(lipoproteinlipasedeficiency)的患者，脂蛋白酯酶缺乏是一種極爲罕見的遺傳缺陷病。
今年四月份時，UniQure公司正式成立，並且收購了運營艱難的上市公司AmsterdamMolecular製藥公司(AmsterdamMolecularTherapeutics，以下簡稱AMT製藥公司)，AMT製藥公司早前提交了關於阿利潑金(Glybera)藥物上市申請，但是遭到藥監局的拒絕，加上公司的運營出現了資金嚴重短缺的難題，因而被收購。
據瞭解，患有脂蛋白脂酶缺乏症之後，患者體內的血液無法承受任何脂肪顆粒，而且這類患者在飲食方面禁食正常餐飲，因爲患者容易出現各種急性胰腺癌病症。
脂蛋白脂酶缺乏(lipoproteinlipasedeficiency)病症十分罕見，每百萬人中約有一到兩例患者，這種症狀極易引致急性胰腺癌甚至會導致患者死亡。
Glybera藥物的申請難度較大，因爲UniQure公司在對該藥物的臨牀試驗中，僅僅邀請到27名患者參與試驗，這主要是因爲該種病症的特殊性，因此歐洲藥物管理局在批准該藥物的上市申請過程中極爲猶豫。
UniQure公司首席執行官喬恩愛德格(JornAldag)在接受採訪時表示，歐洲藥物監管局該藥物的推薦上市建議對於基因治療領域而言是個極大的進步，也是基因治療領域的先河，這將有助於其他基因治療方法的陸續面世。
1990年時，就有研究專家指出用完整正常的基因取代那些存在缺陷的基因，從而治療相關基因缺陷病症，而且該想法在治療重症綜合性免疫缺陷病症臨牀試驗中取得了較佳的成效，因此這一想法得到了廣泛的支持。據悉，重症綜合性免疫缺陷患者一般生存時間不長，多數在孩童時期就喪失生命。
1999年時，美國亞利桑那州的一名青少年在患有重症綜合性免疫缺陷病症之後，接受了基因替換的治療，但是治療失敗，該名患者不幸去世，導致該種治療方法一度受到懷疑。2002年時，另外兩名重症綜合症免疫缺陷孩童在接受治療之後患上了白血病。
2003年，中國深圳的賽百諾生物技術公司(ShenzhenSiBionoGeneTech)研發了用於治療頭頸部腫瘤的基因療法藥物，並且獲得了相關藥監局的批准上市，但是截止至目前爲止，歐洲藥物管理局以及美國食品和藥物監管局並未批准其他基因療法藥物的上市申請。
一般而言，歐洲藥物監管局對新藥的推薦書需要提交給歐盟，歐盟將會在數月之內做出迴應。UniQure公司計劃向美國加拿大以及其他市場的藥物監管局提交基因療法藥物的上市申請書。
